NEW YORK – Il messaggio più importante che viene dal nostro studio è che considerare il trapianto da cordone solo come un’alternativa potrebbe non essere la soluzione giusta, ha rivelato di recente il dott. Filippo Milano alle colonne del New York Times. La sua ricerca, che ha condotto al Fred Hutchinson Cancer Reserach di Seattle, è stata pubblicata persino dal New England Journal of Medicine, una prestigiosa rivista di settore, e sta ottenendo una eco significativa oltreoceano.
Filippo Milano è un medico sannita e si è formato in Italia, laureandosi con lode alla Sapienza di Roma. Al termine della specializzazione in Ematologia, nel 2008, si è trasferito negli Stati Uniti, distinguendosi per numerose pubblicazioni nel campo dei trapianti allogenici, in particolare del cordone ombelicale. Dal 2015 è direttore del programma clinico dei trapianti da cordone ed Assistant Professor all’Università di Washington.
‘Trapianti di sangue cordonale in pazienti con malattia misurabile (minimal residual desease)’ è il titolo della ricerca condotta dal medico beneventano su pazienti con leucemie acute e sidromi mielodisplastiche, per ‘valutare se il trapianto è davvero un’ottima alternativa o se invece può essere associato con ottimi risultati clinici’. Ecco cosa ha raccontato nel corso della intervista rilasciata al New York Times:
Mi può dire qualcosa riguardo il trapianto da cordone ombelicale? E anche quali erano le patologie dei pazienti inseriti nello studio, e cosa rende il trapianto da cordone il giusto trattamento.
Il sangue da cordone ombelicale proviene dalla placenta e dal cordone ombelicale dei neonati. Il sangue di cordone ombelicale non è sempre collezionato e nella maggior parte dei casi la placenta è gettata via dopo il parto. Tuttavia. Il sangue da cordone ombelicale contiene importanti cellule staminali che possono essere trapiantate nei pazienti, attecchire e sostituire il midollo osseo danneggiato da malattie come le leucemie. Uno dei grandi vantaggi di utilizzare il sangue cordonale per i trapianti è dato dal fatto che, provenendo le cellule staminali da un neonato, non c’è necessità di trovare una compatibilità al 100% diversamente da quello che accade negli altri trapianti da donatori adulti non correlati dove in genere è necessario trovare un donatore che sia 100% compatibile.
Nel nostro studio, le unità di sangue cordonale sono state utilizzate per pazienti con leucemie acute e con sindromi mielodisplastiche. La scelta di procedere con il trapianto da cordone era secondaria al fatto di non trovare un donatore non correlato che sono ancora considerati la prima scelta ‘gold standard’ nel caso i pazienti non abbiano un donatore familiare compatibile.
Quale era il motivo dello studio?
Come sottolineato nella prima parte qui sopra, tradizionalmente il trapianto d a cordone è considerato solo nel caso un donatore familiare ed un donatore non-familiare (non-correlato) non vengano trovati. Lo scopo del nostro studio era di valutare se il trapianto da cordone è davvero solo un’alternativa o se invece può essere associato con ottimi risultati clinici. In considerazione di ciò abbiamo deciso di comparare retrospettivamente pazienti che hanno ricevuto trapianti allogenici mieloablativi con cordone ombelicale versus pazienti che avevano ricevuto trapianti allogenici mieloablativi con donatori adulti non-correlati
Risultati?
Il nostro studio mostra che il tasso di sopravvivenza dopo trapianti da cordone è estremamente elevato (71% a 4 anni). Questi risultati sono simili a quelli ottenuti dopo trapianto da donatori non correlati (100% compatibili), ma migliori di quelli ottenuti usando donatori non-correlati non-totalmente compatibili. Il gruppo che aveva ricevuto trapianto da cordone era quello con il tasso di sopravvivenza più alto.
Uno dei risultati più importanti della ricerca è la valutazione dei risultati in pazienti che avevano ancora malattia misurabile (minimal residual disease) al momento del trapianto. Questi pazienti hanno risultati molto scarsi con solo 1/3 dei pazienti che sopravvivono al trapianto. La maggiore causa degli scarsi risultati in questi pazienti è dato dal fatto che il rischio di recidiva è estremamente elevato. Nel nostro studio i pazienti, con malattia misurabile al momento del trapianto, che avevano ricevuto un trapianto da cordone ombelicale mostravano migliori risultati dei pazienti che avevano ricevuto trapianti usando donatori non-correlati. In particolare i migliori risultati erano dovuti ad un minor rischio di recidiva dopo trapianto da cordone. (rischio recidiva 3 volte superiore nel gruppo ricevente trapianti da donatori non-correlati).
Implicazioni dello studio?
Il messaggio più importante che viene dal nostro studio è che considerare il trapianto da cordone solo come un’alternativa potrebbe non essere la soluzione giusta. Anzi in alcune categorie di pazienti ad alto rischio i risultati ottenuti con esso sono addirittura superiori. L’importanza di questi risultati è che le unità cordonali sono pronte per l’uso nelle banche e possono essere ottenute facilmente. Inoltre considerando che le cellule staminali provengono da neonati non c’è la necessità di una compatibilità perfetta. Questo ultimo aspetto comporta che possiamo trovare un donatore praticamente per ogni paziente (95% dei casi). Un’altra importante differenza è che non c’è nessun rischio per il donatore perché le cellule staminali sono raccolte dopo la nascita e criopreservate e mantenute nelle banche da cordone (pronte per l’uso). Nel caso dei trapianti da donatori non-correlato, i donatori devono o ricevere un fattore di crescita per mobilizzare le cellule staminali o in altri casi le cellule staminali sono raccolte direttamente dal midollo osseo.
E gli aspetti negativi?
I risultati del nostro studio sono estremamente favorevoli e mostrano che il trapianto da cordone è molto efficace. Tuttavia non tutti i centri trapianto sono attrezzati ed hanno adeguate expertise per ottenere simili risultati. Il trapianto da cordone è in genere associato con maggior rischio di infezioni dovute al fatto che le cellule staminali provenendo da un neonato hanno bisogno più tempo di per attecchire. In caso di centri non altamente specializzati nel trattamento delle complicanze, questi risultati potrebbero essere più difficili da ottenere. Inoltre un altro aspetto che non facilita un maggiore uso del trapianto da cordone è il prezzo delle unità cordonali che continua ad aumentare e che non facilita la scelta di procedere con questo tipo di trapianti.
Messaggio per i pazienti e per le loro famiglie
Il messaggio più importante è che anche quando un donatore non è identificato (la probabilità di trovare un donatore familiare è circa 30%, la probabilità di trovare un donatore non correlato 30-40%, quindi 30-40% dei pazienti rimangono senza donatori), unita; cordonali possono essere identificate. Fino ad ora il trapianto da cordone era visto solo come ultima risorsa o come ultima alternativa. I pazienti ora sanno che con il cordone noi possiamo raggiungere risultati equivalenti ed in alcuni casi anche migliori specialmente per pazienti con leucemie e mielodisplasie ad alto rischio.
